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您現在的位置：吃螃蟹的君實生物：PD-1美國前景,4月揭曉
當地時間2022年2月28日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）宣布，其自主研發的細胞治療產品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）獲得美國FDA批準上市， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。傳奇生物與強生-楊森公司于2017年12月簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI®。本品在美國獲批體現了國內外藥企精誠合作，力爭FDA高標準滿足患者的需求。接下來還有多家中國藥企申報的BLA/NDA將接受美國監管機構考驗。這其中有：君實生物、和記黃埔中國醫藥、康方生物、百濟神州、億帆醫藥等等。
君實生物進展
2021年10月底，美國食品藥品監督管理局（FDA）受理特瑞普利單抗（PD-1）聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療的兩項適應癥的生物制品許可申請（BLA）。FDA就該BLA授予優先審評認定，并且不計劃安排咨詢委員會（ODAC）會議，擬定的處方藥用戶付費法案（PDUFA）目標審評日期為2022年4月，比標準審評審批時間縮短了4個月。
臨床研究簡明
本次BLA主要基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的數據結果。
1.在多中心、開放標簽、II期關鍵注冊臨床研究POLARIS-02研究中，190例既往接受過全身系統化療失敗的RM-NPC患者在接受特瑞普利單抗治療1年后，客觀緩解率（ORR）為20.5%，疾病控制率（DCR）為40.0%，中位總生存時間（mOS）為17.4個月，達到了預設的研究終點。在92例接受過至少二線系統化療失敗的患者中，特瑞普利單抗單藥治療的ORR為23.9%，DCR為41.3%，mOS達15.1個月。
2.在國際多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照、III期臨床注冊研究JUPITER-02研究中，289例未接受過化療的RM-NPC患者按照1:1的比例被分配至特瑞普利單抗（240mg，Q3W）聯合GP化療（吉西他濱和順鉑）組（n=146）或安慰劑聯合GP化療組（n=143）接受治療，最多6個周期后，繼續分別接受特瑞普利單抗（Q3W）或安慰劑單藥維持治療，直至出現疾病進展、或出現無法耐受的毒性、撤回知情同意或治療已達2年。
患者來自于中國大陸、中國臺灣和新加坡的35個臨床研究中心。本次終點君實生物選擇了PFS，而非OS。在此之前與美國FDA溝通討論過相關設置。
與單純化療相比，特瑞普利單抗聯合化療的一線治療可顯著延長復發或轉移性鼻咽癌患者的PFS，中位PFS為11.7 vs. 8.0個月(HR=0.52 [95％CI：0.36-0.74]，p=0.0003)。
關于鼻咽癌
鼻咽癌（Nasopharyngeal carcinoma）一種發生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據WHO統計，2020年鼻咽癌在全球范圍內確診的新發病例數超過13萬。美國每年新增患者少于3000人，屬于罕見疾病。對于復發或轉移性鼻咽癌，目前的治療手段有限，屬于臨床亟需的未被滿足需求：一線標準治療方案是以鉑類為基礎的兩藥聯合化療，患者的總體生存亟待改善。對于一線含鉑類化療失敗的患者目前仍缺乏標準的后線治療方案。
附：君實生物近期產品線，截止2022年1月
此文僅用于向醫療衛生專業人士提供科學信息，不代表平臺立場
參考：
NMPA/CDE；
藥融云數據：www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA/PMDA；
相關公司公開披露；
https://www.junshipharma.com/Investor-310.html；
https://www.coherus.com/;等等。
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