注：本文不構成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準；本文僅作醫療健康相關藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺立場。任何文章轉載需得到授權。
爵士樂（Jazz）作為一種極富特色的音樂類型，其一大特點就在于集體的即興創作，由此誕生的不僅是一種新的聲音，而是一種新的表達形式。Jazz雖然總被視為小眾音樂，但現代許多受歡迎的音樂類型卻不可避免地受其影響。
藝術與科學存在許多一致之處。愛爾蘭藥企爵士制藥‘Jazz Pharmaceuticals’名字的靈感就來源于爵士樂——每個爵士樂手都獨具風格，但是大家聚在一起共同創作，整體的力量勝于部分之和……協作精神驅動一個充滿創造性的團隊齊心協力為一個共同目標努力：創新以改善患者及其家人的生活。爵士制藥的logo設計貌似也是借鑒了唱片的樣子。
目前，爵士制藥已成為一家完全整合的全球性生物制藥公司，致力于為患有嚴重疾病的人群開發能夠改變生活的藥物，這些人群通常治療選擇有限或無藥可用。公司擁有針對成人和兒童適應癥的多種已上市藥物和新型候選產品組合，并在神經科學和腫瘤學這兩個關鍵治療領域擁有專業知識，是治療睡眠障礙和癲癇的行業領導者。在這些治療領域，爵士制藥積極探索小分子和生物制劑，并借助創新的遞送技術和大麻素科學平臺，開發新的治療方案。
爵士制藥在全球范圍內擁有3100多名員工，在近75個國家/地區開展業務或合作，全球化的商業足跡和業務支持藥物的迅速推出以及產品組合的拓展。
在2022年1月舉辦的第40屆摩根大通醫療健康年會上，爵士制藥宣布其2025年愿景：旨在實現可持續增長并提升價值，推動持續轉型，成為創新、高增長的全球制藥領導者。2025愿景的三個核心組成部分：商業執行、管線生產力和卓越運營。
爵士制藥72億美元收購大麻素藥物領導者GW
在全球范圍內，GW Pharmaceuticals無疑是大麻素藥物的領導者，這家英國制藥公司的主打產品Epidiolex（活性成分為大麻二酚；cannabidiol；CBD）是美國FDA批準的首個植物來源的大麻素藥物。2021年，爵士制藥以72億美元收購（爵士制藥72億美元收購大麻素藥企GW Pharma），獲得新型大麻素平臺及其產品組合，以擴大神經科學領域資產。收購完成后，爵士制藥在神經科學領域建立起強大優勢，并進一步多元化其投資組合，創造可持續的長期價值。
GW市場地位較為特殊，因為美國對大麻素成分有嚴格管制，而GW已經說服監管部門取消了對Epidiolex配方的管制，但沒有取消對CBD本身的管制。結果是，GW成為唯一合法銷售CBD藥物的廠商，盡管技術壁壘不高，但監管層面的原因，該公司在短期內面對的是一個沒有競品的市場。
已上市產品組合
• Xywav®（羥丁酸鈣鎂鉀鈉；calcium，magnesium, potassium, and sodium oxybates）口服溶液于2020年7月獲美國FDA批準，2020年11月在美國上市，用于治療7歲及以上發作性睡病患者的猝倒或日間過度嗜睡（EDS），并于2021年8月獲FDA批準用于治療成人特發性嗜睡癥（IH），也是FDA批準的首個治療IH的藥物。同時，Xywav®具有獨特的陽離子組分鈣、鎂、鉀、鈉，與Xyrem（羥丁酸鈉）相比減少92%的鈉含量，大大減少患者的慢性鈉負荷。雖然Xywav的確切作用機制尚不明確，但其對猝倒和EDS的治療作用被認為是通過對GABAB受體的調節，進而在睡眠時作用于去甲腎上腺素能神經元、多巴胺能神經元以及丘腦皮層神經元；
• Xyrem（羥丁酸鈉；sodium oxybate）口服溶液已獲得美國FDA批準并在美國銷售，用于治療7歲及以上發作性睡病患者的猝倒和日間過度嗜睡；在加拿大，Xyrem可用于治療發作性睡病患者的猝倒。Xyrem還通過許可協議在歐洲、英國和其他市場獲得批準和分銷。該產品由爵士制藥在2005年收購Orphan Medical而獲得，是天然神經遞質γ-羥基丁酸（GHB）的鈉鹽.；
•Epidiolex®（大麻二酚；cannabidiol）口服溶液由GW Pharmaceuticals開發，于2018年獲美國FDA批準并推出，該藥在美國目前可用于Lennox-Gastaut綜合征（LGS）、Dravet綜合征（DS）或結節性硬化癥（TSC）相關的癲癇發作的1歲及以上患者（這三種均是罕見的、嚴重的、兒童期發病的藥物難治性癲癇類型）；在歐洲和其他市場，該藥以Epidyolex®為品牌名進行銷售，被批準用于Lennox-Gastaut綜合征或Dravet綜合征相關癲癇發作的2歲及以上患者的輔助治療，或與氯巴占聯合使用（僅限歐盟和英國），以及用于TSC相關癲癇發作的2歲及以上患者的輔助治療。Epidiolex/Epidyolex是美歐批準治療癲癇的首個植物來源的大麻素藥物，也是首個新型抗癲癇藥物（AED）；
• Sunosi®（solriamfetol），是一款雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑（DNRI），用于治療發作性睡?。ò橛谢虿话橛谢柝剩┗蜃枞运吆粑鼤和＃?/strong>OSA）相關的白天過度嗜睡（EDS）成人患者，在美國、加拿大、歐洲和英國獲得批準并上市。2014年，爵士制藥從Aerial BioPharma獲得了solriamfetol除亞洲部分地區之外的全球開發和商業化權利。韓國SK生物制藥是該化合物的發現者，并擁有solriamfetol在韓國、中國、日本在內的12個亞洲國家市場的權利。不過2022年5月，爵士制藥已正式將Sunosi®（solriamfetol）資產剝離給了Axsome Therapeutics，根據協議條款，爵士制藥將獲得5300萬美元的預付款，以及在當前和未來適應癥中Sunosi美國凈銷售額的特許權使用費；
• Sativex®（nabiximols）口服溶液已在美國以外多個地區，如英國、加拿大和其他市場獲得批準和銷售，其口腔粘膜噴霧制劑是全球首個植物來源的大麻素處方藥。該藥由爵士制藥從GW制藥公司獲得，用于改善多發性硬化癥（MS）引起的中度至重度痙攣的成人患者的癥狀，這些患者對其他抗痙攣藥物沒有充分反應，且在nabiximols初始治療試驗期間表現出痙攣相關臨床癥狀的顯著改善。
• Zepzelca®（魯比卡丁，lurbinectedin）是一款海鞘素衍生物，為RNA聚合酶II的抑制劑，用于治療鉑類藥物化療后疾病進展的轉移性小細胞肺癌（SCLC）成人患者，于2020年6月獲美國FDA批準，同年7月在美國上市；在加拿大，Zepzelca于2021年9月獲批用于治療鉑類藥物化療后疾病進展的III期或轉移性SCLC成人患者。據了解，該藥物是過去20多年來治療小細胞肺癌的首個新化學實體，目前已被ESMO納入SCLC的臨床實踐指南。其在美國和加拿大的權利由爵士制藥從PharmaMar公司獲得，在國內，綠葉制藥擁有該藥物在中國開發及商業化的獨家權利，包括小細胞肺癌在內的所有適應癥，并可要求PharmarMar進行該藥物的技術轉移，由綠葉制藥在中國生產；
• Rylaze™（重組歐文氏菌門冬酰胺酶；recombinant Erwinia asparaginase）可作為多藥化療方案的組成部分，用于對大腸桿菌來源的門冬酰胺酶過敏的急性淋巴細胞白血?。?/strong>ALL）或淋巴母細胞淋巴瘤（LBL）兒童和成人患者。據估計，20%的患者對標準大腸桿菌來源的門冬酰胺酶過敏。該產品已于2021年6月獲美國FDA批準并于2021年7月在美國上市。NCCN已將該產品納入急性淋巴細胞白血?。ˋLL）的腫瘤學臨床實踐指南。門冬酰胺酶可降解門冬酰胺，使腫瘤細胞缺乏門冬酰胺而生長受限；
• Vyxeos®（柔紅霉素+阿糖胞苷；daunorubicin and cytarabine）是一款復方脂質體注射劑，由柔紅霉素和阿糖胞苷兩款藥物組合而成，用于治療相關的急性髓系白血?。?/strong>t-AML）以及骨髓增生異常相關變化的AML（AML-MRC）。在加拿大、歐洲和英國，該產品被批準用于t-AML和AML-MRC成人患者，在美國，除成人患者之外，該產品還可用于1歲及以上兒童患者。這是首款針對特定類型AML的上市治療用藥物，由爵士制藥在2016年收購Celator Pharmaceuticals獲得，此次收購也使爵士制藥獲得Celator的CombiPlex®脂質納米藥物遞送平臺；
• Defitelio®（去纖苷鈉；defibrotide sodium）是一種單鏈的多聚脫氧核糖核昔的鈉鹽，具有抗血栓，抗局部缺血，抗炎性反應和促纖維蛋白溶解的特性。該產品在美國和巴西獲批用于治療造血干細胞移植（HSCT）后出現腎或肺功能障礙的肝小靜脈閉塞?。?/strong>VOD），在日本用于治療VOD，在歐盟、英國、加拿大、以色列、韓國、澳大利亞和瑞士被批準用于在HSCT過程中治療嚴重的肝VOD，也稱為竇阻塞綜合征（SOS）的1個月及以上的成人和兒童患者。該產品由爵士制藥于2014年收購罕見病藥物開發商Gentium SpA而獲得。
主要在研管線
▲爵士制藥主要研發管線（更新至2022年5月）
除了上述產品之外，爵士制藥正積極為患者探索新的治療選擇，包括新化合物、新型小分子、生物制劑和創新遞送技術。公司的開發工作專注于神經科學和腫瘤治療領域，向運動障礙和實體瘤適應癥的擴展，并探索和潛在地投資于鄰近的治療領域。該公司開發活動涵蓋所有階段，包括新候選產品的臨床試驗，以及現有上市產品的適應癥拓展等。此外，該公司還制定了積極的臨床前開發計劃，包括血液學和腫瘤學中的精準藥物以及基于GW大麻素平臺的產品。
▲爵士制藥主要臨床階段管線里程碑（更新至2022年5月）
目前，爵士制藥在神經科學領域的開發計劃集中于拓展Epidiolex（大麻二酚；cannabidiol）的適應癥，同時推進新治療方案的開發。
對于Epidiolex（大麻二酚；cannabidiol），該公司計劃在2022年上半年啟動一項針對癲癇伴肌陣攣-站立不能發作（EMAS，也稱Doose綜合征）的關鍵3期試驗，以提供Epidiolex在這種綜合征類型中的第一個隨機、對照臨床數據。EMAS或將成為Epidiolex的第4項適應癥。
對于nabiximols，爵士制藥正在開展3項針對多發性硬化癥（MS）相關痙攣的3期試驗，旨在擴大關于nabiximols在改善MS患者痙攣癥狀方面的安全性和有效性證據。該產品是一種源自大麻的復雜混合物，含有四氫大麻酚（THC）和大麻二酚（CBD），以及其他特定的大麻素和非大麻素成分。該產品雖然已在英國、加拿大等地區上市，但還未在美國獲得批準。若此次試驗結果積極，或可支持該產品向美國FDA提交NDA申請，有望進入美國市場。公司還計劃開展nabiximols用于脊髓損傷痙攣的3期臨床試驗。
Suvecaltamide（JZP385）是一款高度選擇性的T型鈣離子通道調節劑，由爵士制藥于2019年收購臨床階段生物技術公司Cavion而得。該產品被開發用于治療特發性震顫（ET），該病是臨床最常見的運動障礙性疾病，50多年來沒有新獲批的療法。2021年12月，公司啟動了suvecaltamide的2b期臨床試驗，以評估其治療成人中重度ET的安全性和有效性。
JZP150是一款脂肪酸酰胺水解酶（FAAH）抑制劑，用于潛在治療創傷后應激障礙（PTSD）及相關癥狀。該產品由輝瑞于2017年許可給SpringWorks Therapeutics，原研發代號PF-04457845，爵士制藥于2020年向SpringWorks購得該產品的獨家全球權利。PTSD影響多達8%的成年人，且治療選擇有限。藥融圈旗下藥融云數據庫www.pharnexcloud.com顯示，爵士制藥于2021年12月啟動了JZP150治療PTSD的2期臨床試驗。
▲截圖自藥融云數據庫
除此之外，該公司還在開展JZP324的早期開發工作，該產品是羥丁酸鈉的緩釋制劑，有望為發作性睡病患者提供具有臨床意義的新治療選擇。
公司在腫瘤治療領域開展的研發活動主要集中在Rylaze（重組歐文氏菌門冬酰胺酶；recombinant Erwinia asparaginase）和Zepzelca（魯比卡丁，lurbinectedin），包括與其他藥物聯用；探索Vyxeos（柔紅霉素+阿糖胞苷；daunorubicin and cytarabine）的其他適應癥，以及研發新的候選產品。
對于Zepzelca（魯比卡丁，lurbinectedin），爵士制藥正與羅氏合作開展一項關鍵3期臨床試驗，旨在評估該藥與Tecentriq（阿替利珠單抗，atezolizumab）聯合用于的一線治療廣泛期小細胞肺癌（SCLC）的效果。2022年第一季度，爵士制藥啟動了一項名為EMERGE-201的2期籃子試驗，以探索Zepzelca單藥療法對部分晚期或轉移性實體瘤患者的療效，隊列將包括晚期尿路上皮癌、肺大細胞神經內分泌腫瘤和同源重組缺陷（HRD）癌癥。此外，該公司已經啟動了一項4期觀察性研究，以收集先前Zepzelca單藥治療鉑類藥物化療后疾病進展的SCLC成人患者的真實世界安全性和有效性數據。
對于Rylaze（重組歐文氏菌門冬酰胺酶；recombinant Erwinia asparaginase），爵士制藥在2022年1月向FDA提交了一份sBLA申請，其中包含支持周一/周三/周五（M/W/F）肌肉注射給藥方案的數據，并于2022年4月提交了一份單獨的sBLA用于支持靜脈內給藥，兩者均已根據RTOR計劃獲得監管審查。該公司還計劃在2022年年中在歐洲提交該藥的肌肉注射和靜脈注射給藥的監管文件。
Vyxeos（柔紅霉素+阿糖胞苷；daunorubicin and cytarabine）的開發計劃主要針對急性髓系白血?。ˋML）領域的潛在新患者群體，并在與其他藥物聯用時生成有關Vyxeos的臨床數據。針對該產品的進一步開發，公司主要與臨床試驗團體，以及德州大學MD安德森癌癥中心等合作開展。
2022年4月，爵士制藥宣布與Werewolf Therapeutics簽訂許可協議，以獲得Werewolf的臨床前在研候選產品WTX-613（現稱為JZP898）的全球獨家開發和商業化權利。JZP898是一種差異化的、條件激活的干擾素α（IFNα）INDUKINE™分子（Werewolf將其專有的PREDATOR平臺研發出來的候選產品稱為INDUKINE分子，其可在全身遞送但僅在腫瘤微環境內部中激活，從而提供細胞因子抗腫瘤免疫活性的全部生物學效力并獲得最大的治療潛力，同時最大限度地減少細胞毒性）。根據協議條款，爵士制藥向Werewolf支付了1500萬美元的預付款，Werewolf有資格獲得高達12.6億美元的開發、監管和商業里程碑付款，以及未來JZP898凈銷售額的中個位數百分比的分層特許權使用費。
2022年5月，爵士制藥宣布與日本住友制藥簽訂許可協議，以獲得住友制藥的在研候選產品DSP-0187，一種強效、高選擇性口服orexin-2受體（OX2R）激動劑，可用于治療發作性睡病、特發性嗜睡癥和其他睡眠障礙。爵士制藥將該分子命名為JZP441。根據協議條款，爵士制藥將向住友制藥支付5000萬美元的預付款，住友有資格獲得高達10.9億美元的開發、監管和商業里程碑付款，未來有資格從JZP441凈銷售額中獲得低兩位數的分層特許權使用費。
財務狀況
從2005年到2021年，爵士制藥的業績收入實現連續16年的增長，2016至2021年間，年復合增長率達16%。
爵士制藥的對外收購以及近幾年公司多款產品獲得監管批準，使得該公司產品收入結構快速變化，下圖為公司2015年和2021年產品收入結構的對比。在完成對GW制藥的收購之后，其產品結構進一步實現多樣化。
2021年，爵士制藥全年總收入首次超過30億美元，達到30.94億美元，同比增長31%；全年研發支出5.06億美元，同比增長51%；一般及行政開支14.52億美元，同比增長70%。GW制藥的業務自2021年5月5日收購完成后開始計入。近三年爵士制藥各板塊具體產品業績分布情況如下圖：
2022年第一季度，該公司總收入達8.137億美元，同比增長34%；研發支出1.3億美元，同比增長70%；一般及行政開支3.09億美元，同比增長19%。各板塊具體產品業績分布情況如下圖：
爵士制藥預計2022年全年總收入將達到35~37億美元。截至2022年3月31日，公司擁有現金和現金等價物共4.908億美元。
企業發展簡史
爵士制藥由BruceC. Cozadd博士聯合創立于2003年。2005年，該公司收購Orphan Medical，將孤兒藥Xyrem納入其產品組合，后來成為爵士制藥的旗艦產品。2007年，公司在納斯達克上市（NASDAQ:JAZZ），但其股價開始一路下跌，到2009年3月，其市值不足3000萬美元。于是該公司開始了戰略重組，換掉CEO、裁員，并開始了Xyrem的提價策略，使該產品成為真正的現金牛。
2012年，爵士制藥與特種制藥公司Azur Pharma完成合并，并在愛爾蘭都柏林設立新的總部。此次收購為公司帶來了多種CNS和女性健康領域產品。同一年，公司以6.5億美元收購EUSA Pharma，引入了腫瘤學產品Erwinaze/Erwinase，并在歐洲建立了商業設施。2012年9月，公司以9500萬美元將其女性健康業務出售給瑞典Meda公司。2014年，爵士制藥以10億美元收購罕見病藥物開發商Gentium，獲其肝小靜脈閉塞癥產品Defitelio。2016年，該公司以15億美元收購Celator Pharmaceuticals，獲得了Vyxeos治療急性髓性白血病的權利。2019年，公司以3.125億美元收購Cavion，獲其特發性震顫候選產品。2021年，公司收購大麻素藥物領軍企業GW Pharmaceuticals。目前，爵士制藥已成為一家深耕于神經科學和腫瘤領域的特種藥物開發企業，截至2022年6月14日收盤，其市值約89.33億美元。
此文僅用于向醫療衛生專業人士提供科學信息，不代表平臺立場
參考：
FDA/EMA；
NMPA/CDE；
藥融云數據庫 www.pharnexcloud.com；
相關公司公開披露；
https://www.jazzpharma.com/；
https://www.jazzpharma.com/wp-content/uploads/2016/01/Company_Profile_Deb13Nov.pdf；
DauvilliersY Arnulf I, Foldvary-Schaefer N, et al. Efficacy and safety oflower-sodium oxybate in adults with idiopathic hypersomnia: a phase3, placebo-controlled, double-blind, randomized withdrawal study.Lancet Neurology. 2022;21(1):53-65.doi:10.1016/S1474-4422(21)00368-9；
https://mp.weixin.qq.com/s/wF7Rn6rHdwmt41Vj8vmfwA；
https://mp.weixin.qq.com/s/1RAqCgrd_7JIxpqQkgZLrA；等等。
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