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您現在的位置：源自中外制藥/羅氏：補體新藥，即將中國首發上市
注：本文不構成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準；本文僅作醫療健康相關藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺立場。任何文章轉載需得到授權。
有望中國率先獲準
2022年8月10日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理羅氏制藥提交的治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的創新藥物Crovalimab/珂羅利單抗在中國上市申請（NDA/BLA），并給予Crovalimab優先審評資格。本品暫未在美國或者歐洲遞交上市申請。
▲NMPA/CDE
藥融云數據，www.pharnexcloud.com
Crovalimab（研發代號：CH7092230/RG6107/RO7112689）是一種人源化補體抑制劑C5單克隆抗體，旨在阻斷人體免疫系統中的補體系統，其通過連續單克隆抗體回收技術（Smart-Ig）工程化改造自主研發的新一代C5抑制劑，通過結合C5 β鏈上的表位，可以阻斷補體C5裂解為C5a和C5b，抑制補體活化。由日本中外制藥/Chugai Pharmaceutical (羅氏控股)最早研發。相關專利：WO-2016098356。
▲Crovalimab示意圖
此前在2022年5月，羅氏制藥宣布，Crovalimab在用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者的III期臨床研究COMMODORE 3中取得陽性結果，以乳酸脫氫酶 (LDH) 水平測定的溶血控制的平均比例、以及避免輸血（TA）的患者比例均達到共同主要終點。
▲Crovalimab作用機制
PNH是一種罕見且致命的血液系統疾病，發病率約為每百萬人口1～10例，以青壯年患者居多，20～40歲患者約占77%。PNH患者容易出現乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥，PNH患者如果不進行治療，五年內的死亡風險高達35%。經典型PNH目前在中國以輸血和對癥治療為主，尚缺乏針對治病原因的有效的治療手段。常規輸血對癥治療， PNH患者因反復溶血需要不斷入院輸血，且每次輸血時間一般在3～4小時，而Crovalimab可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。且Crovalimab能夠有效抑制患者體內的補體。
補體新藥布局
補體系統，也稱為補體級聯反應，是先天免疫系統和適應性免疫系統的重要組成部分，可輔助或補充抗體與吞噬細胞清除病原體和受損細胞、介導免疫溶菌或溶血等作用，固稱為補體（Complement）。該系統主要由肝臟合成的多種蛋白質組成，并在血液和組織中循環，涉及大約30多種蛋白質和蛋白質片段，約占血清中球蛋白的10%。當補體系統被激活時，其中的蛋白酶便會切割特定的補體蛋白質以釋放細胞因子并引發進一步的級聯反應。該過程可由三條生化途徑激活：經典途徑、凝集素（MLB）途徑和替代途徑。當補體系統異常激活時，可導致細胞和組織損傷，引起自身免疫性疾病和炎癥性疾病。
▲補體級聯反應示意，圖源：Eye（DOI：https://doi.org/10.1038/s41433-021-01765-x）
藥融云數據，www.pharnexcloud.com數據顯示：國內布局補體領域新藥的部分企業有信達生物、領諾醫藥、康景生物、覽屹醫藥、邁威/普銘生物、舒泰神、科越醫藥、北?？党?、天境生物、復星醫藥、天士力生物、安龍生物、天辰生物、舶望制藥、朗來/美悅生物等等。
此文僅用于向醫療衛生專業人士提供科學信息，不代表平臺立場
參考：
NMPA/CDE；
藥融云數據，www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA/PMDA；
相關公司公開披露；
www.roche.com；
www.roche.com.cn；
陳芳菲,韓冰.補體抑制劑治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的研究進展[J].臨床血液學雜志,2021,34(11):819-824.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2021.11.015；
莊俊玲,韓冰,等.從北京協和醫院百年歷史看陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥診治發展歷程[J].中國科學:生命科學,2021,51(08):938-947；
肖大為,胡趙丹,王雪妍,余河慶.陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥與紅細胞輸注[J].中國社區醫師(醫學專業),2013,15(09):195-196；
補體龍頭Apellis以多肽PK抗體，超罕見病迎來新治療格局；等等。
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